精准医疗可以帮助免疫疾病患者吗?

艾伯维期待利用精准医疗手段开发免疫新药造福患者

        在过去几十年中,精准医疗变革了癌症患者的诊断和治疗方式。通过综合考虑患者的基因、环境和生活方式,针对特定疾病的驱动因子定制治疗方案,研发人员可以在适当的时间为适当的患者开出适当的药物。一旦见效,研发人员就会继续探究下一步。那么,能否利用精准医疗来帮助对抗癌症以外的疾病呢?

        “这正是艾伯维药物研发人员致力于回答的问题,”艾伯维精准医疗副总裁Ian McCaffery博士如是表示。

        McCaffery于2020年3月加入艾伯维,倾力投入其在生物技术行业积累的20年精准医疗经验,组建了艾伯维精准医疗团队(在艾伯维实验室和走廊里通常被称为“PMed”团队)。PMed由将近200名来自美国西海岸、东海岸乃至欧洲的研发人员组成。

McCaffery博士说,“我们知道,当患者被诊断出患有癌症时,通过精准医疗这样的先进技术可以帮助研发人员了解该疾病的复杂性,以及患者基因对该疾病及其治疗方法的影响。我们了解到,与癌症一样,免疫相关疾病不尽相同,并且驱动因子也不同。我们正在努力识别,并靶向那些驱动因子。”

生物标志物、伴随诊断和数据科学

        为了帮助患者找到合适的特定疗法,艾伯维研发人员最终在伴随诊断实验中使用了预测生物标志物检测,有助于匹配患者和特定药物(或者疗法)。但一切都始于对于每个疾病驱动因子的认知发展,以及什么是导致肿瘤进展的突变因子。

        McCaffery指出,“在分子层面深入了解疾病非常复杂,需要汇聚全公司的专业知识。这意味着发展精准医疗需要‘举全司之力’——它要求负责临床和转化的研发人员与研发部门其他团队的同事紧密合作,以必要的专业知识,生成并诠释这些分子信息。尽管如此复杂的工作令人望而生畏,但艾伯维组织上下拥有广泛而深入的专业知识来应对。”

        McCaffrey表示,这一专业知识来自于一种前沿技术,用于根据我们对分子驱动的认知来识别预测标志物。对于某些疾病,尤其是表型数据难以量化的疾病,艾伯维研发人员正在整合数字化技术,包括传感器、可穿戴设备和其他技术,以确定哪些患者将从治疗中最大获益。

        研发人员还利用复杂机器学习和人工智能技术,挖掘高复杂、多模式数据(包括临床、分子和数字化数据),阐明预测性关系。有了这些分析工具的助力,团队可以在数字化病理学水平上了解疾病。

        艾伯维研发副总裁兼首席医学官Neil Gallagher博士表示,“精准医疗已经在我们的研发工作中发挥了重要作用,未来几年,它将发挥更大的作用。”

        “我们胸怀抱负,志在有所作为,满足巨大的未满足需求”,Gallagher说,“在过去二十年中,我们在肿瘤学领域汲取了很多有关癌症分子生物学的知识,从而为患者提供了更好的治疗方法。我们也想将这样的经验带到免疫学领域。我们期待改变免疫学新药的研发,使新药能够更加有效、更加精准地治疗每位患者。打个比方,如果我们能为10%的溃疡性结肠炎患者带来不同疗效的新药,这将给这些患者带来积极且显著的影响。 ”

        溃疡性结肠炎是一种大肠慢性疾病,表现为结肠壁发炎并发展成微小的开放性疮疡或溃疡。该病会导致严重的疼痛症状,包括腹泻,腹痛和绞痛,直肠疼痛和出血,疲劳和里急后重。该病的病因尚不清楚,但确有研究指出,患者基因和环境因素是可能的驱动因素,这与精准医疗的分析结果相吻合。

        目前溃疡性结肠炎缺乏衡量和预测其治疗结果的非侵入性疾病监测工具。艾伯维团队正在寻求机会,与美国炎症性肠病专家合作开展数字化生物标志物研究,帮助满足这一未满足需求。

        “这些数字化分析可以揭示疾病、患者的药物活性机制与治疗应答的关联性,”Gallagher说,“通过使用这些方法,我们希望不仅可以加速药物开发,也希望有朝一日能将这些工具交付到患者和医师手中,用以帮助指导治疗决策。”

“每个项目都需要精准医疗”

        艾伯维研发高级副总裁兼首席科学官Tom Hudson博士认为“每个项目都需要精准医疗”。

        即使是负责早期科学和早期管线工作的艾伯维研发团队,也正在研究如何利用精准医疗在肿瘤学和免疫学以外的领域帮助患者。例如,神经科学团队还利用影像和生物标志物来研究疾病生物学最有前景的领域,针对疾病病理学,制定治疗诸如阿尔茨海默氏病和帕金森等的潜在策略。

        “当有人发烧时,医生就想了解病因,他们不会只限于治疗发烧。这就是未来十年医学的发展方向”,Hudson表示,“目前尚没有一种可治愈乳腺癌或狼疮的药物,因此,我们更想了解每例患者的病因和病理。秉持这种理念,我们希望在未来为患者提供更有针对性和更有效的药物。”

关于艾伯维

艾伯维的使命是发现和提供创新药物,解决复杂且棘手的疾病难题和未来的医学挑战。我们不懈努力,凭借在多个关键治疗领域的科研创新为人们的生活带来深远影响,包括免疫学、肿瘤学、神经科学、眼科学、病毒学、女性健康、胃肠病学,以及艾尔建美学产品组合中的产品和服务。更多关于艾伯维的信息,请访问www.abbvie.com。

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